Investigación

Ubiquinol, designado medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10

Plácido Navas es catedrático de Biología Celular de la Universidad Pablo de Olavide
Plácido Navas es catedrático de Biología Celular

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado el Ubiquinol como medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10, una enfermedad rara grave que ocasiona alteraciones musculares, del sistema nervioso y del renal, y que puede llegar a causar fallos de otros órganos.

Los estudios sobre la posible aplicación de este medicamento huérfano para el tratamiento de la deficiencia primaria de coenzima Q10 han sido dirigidos por el grupo de investigación liderado por Plácido Navas en la Universidad Pablo de Olavide de Sevilla perteneciente al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER). Además, en la parte clínica ha colaborado el grupo de investigación del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona que lidera Rafael Artuch, también del CIBERER, y las empresas PharmaNord y Kaneka. Este medicamento huérfano está patrocinado por el CIBER.

El síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10 es una enfermedad hereditaria causada por defectos en los genes encargados de la biosíntesis del coenzima Q10, una sustancia esencial en la producción de la energía y en el sistema de defensa antioxidante, que son procesos biológicos necesarios para que las células funcionen correctamente.

El Ubiquinol es la forma reducida del coenzima Q10. Se espera que este fármaco complemente al coenzima Q10 presente de manera natural en el organismo, contribuyendo a que las células produzcan más energía y se alivien de este modo los síntomas de la enfermedad. El producto ha sido evaluado en modelos experimentales, y en estos momentos hay ya ensayos clínicos con pacientes.

El CoQ10 es un producto natural que se encuentra actualmente en el mercado internacional como complemento alimentario, pero en distintas formulaciones que en muchas ocasiones no son absorbibles en el organismo. «Nuestra investigación en los últimos 10 años ha consistido en encontrar la formulación más eficaz para recuperar los síntomas en pacientes. Hemos trabajado en modelos animales de la enfermedad y en ensayos clínicos preliminares. Ha sido un esfuerzo de colaboración de varios laboratorios y empresas. Queremos dar las gracias a las familias de enfermos que han colaborado con nosotros sin las cuales no lo hubiéramos conseguido», apunta Plácido Navas.

Sobre la deficiencia primaria de coenzima Q10

La deficiencia primaria de coenzima Q10 provoca daños en órganos especialmente dependientes de la disponibilidad de energía como el cerebro, los músculos, el hígado o los riñones. Como consecuencia, se puede ocasionar debilidad muscular, fallo renal, ataxia, hipoacusia y epilepsia, entre otros signos clínicos. La ineficacia bioenergética lleva a la muerte de muchas células causando el colapso de los órganos. A largo plazo, esta enfermedad es debilitante y en ocasiones de desenlace fatal especialmente por fallo renal, limitaciones musculares y encefalopatía. Esta enfermedad tiene una prevalencia aproximada de 1 de cada 100.000 personas, lo que equivale a un total de unos 5.000 ciudadanos en toda la Unión Europea.

Medicamentos huérfanos patrocinados por el CIBER

Ubiquinol es el quinto medicamento huérfano de la EMA que ha sido patrocinado por el CIBER. Estos medicamentos huérfanos están indicados para las siguientes enfermedades raras: Anemia de Fanconi tipo A, deficiencia en piruvato quinasa, adrenoleucodistrofia, deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I y síndrome de deficiencia primaria de coenzima Q10.

Beneficios de la designación como medicamento huérfano

La designación como medicamento huérfano por parte de la EMA tiene ventajas como la de recibir una autorización de comercialización durante 10 años en los que no pueden comercializarse productos similares, el poder disponer de protocolos de asistencia y consejo científico gratuitos o con un coste reducido, y la exención de pagos para la designación. Además, las entidades que desarrollan medicamentos huérfanos tienen acceso a subvenciones específicas de la UE y de los programas de los estados miembros.

Sobre CIBERER

El Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) es un consorcio dependiente del Instituto de Salud Carlos III (Ministerio de Economía y Competitividad) y cofinanciado con fondos FEDER. El CIBER en su Área Temática de Enfermedades Raras (CIBERER) es el Centro de referencia en España en investigación sobre enfermedades raras. Su principal objetivo es coordinar y favorecer la investigación básica, clínica y epidemiológica, así como potenciar que la investigación que se desarrolla en los laboratorios llegue al paciente, y dé respuestas científicas a las preguntas nacidas de la interacción entre médicos y enfermos. El CIBERER se compone de un equipo humano de más de 700 profesionales e integra a 62 grupos de investigación. Además, cuenta con 20 grupos clínicos vinculados.

26 abril – 11 h

IX Carrera Popular: 26 de abril, 11 horas. Universidad Pablo de Olavide

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hace 3 días
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📍 ¿Sabías que solo el 12,92 % de las calles en España con nombre de personaje están dedicadas a mujeres?

El grupo de investigación STNAMES LAB de la Universidad Pablo de Olavide, liderado por el profesor Daniel Oto Peralías, ha actualizado su análisis sobre el sesgo de género en el callejero español. A enero de 2025, solo el 12,92 % de las calles con nombre de personaje no religioso están dedicadas a mujeres. Aunque esto supone un avance respecto al 9,7 % de 2001, la desigualdad sigue siendo evidente.

🟣 En los últimos cinco años, entre las calles nuevas y renombradas, el porcentaje de nombres femeninos ronda el 30 %, una señal de cambio, aunque lento.

👩‍🦱 Clara Campoamor es la mujer más homenajeada en los callejeros de España, mientras que Cervantes ocupa el primer lugar entre los hombres. 

En Andalucía, los nombres más repetidos son Federico García Lorca y, nuevamente, Clara Campoamor.

📊 De las 891.247 calles analizadas, 166.559 hacen referencia a personajes no religiosos.

 Los investigadores han utilizado un algoritmo aplicado al Callejero del Censo Electoral del INE para clasificar el género de los nombres.

📌 ¿Sabías que las provincias de Granada y Sevilla lideran el ranking de calles con nombre de mujer? 

Granada: 18,3 % 

Sevilla: 17,36 % 

📉 En el otro extremo, Soria y Salamanca presentan los porcentajes más bajos, con menos del 10 %. 

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Este trabajo busca visibilizar una dimensión simbólica clave de la igualdad. Porque nombrar también es reconocer 💜

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hace 3 días
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¿Te suena esto?

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"¿Y si fracaso?"

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🧘‍♀️ Vente al taller de autocuidado "Creencias limitantes" y aprende a identificar esos pensamientos que te frenan... ¡y empieza a soltar!

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📍 EncuentrOlavide (Edificio 11, 1ª planta)

🕙 De 10:00 a 12:00 h

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☑ Organizado por el Servicio de atención al estudiantado EncuntrOlavide, del Vicerrectorado de Estudiantes.

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🧪💧 ¿Se pueden reutilizar las aguas residuales de una cervecera? 🍺➡🌿

Pablo Pérez Escudero, egresado en Biotecnología en la Universidad Pablo de Olavide, ha ganado el 2º Premio PepsiCo a la Sostenibilidad por su proyecto de revalorización de aguas residuales usando biomasa microalgal.

Una idea brillante que no solo cuida el planeta, sino que también impulsa la innovación en el sector del gran consumo 🌍

“Estoy muy agradecido por este reconocimiento. Motiva mucho ver que el esfuerzo vale la pena”, nos cuenta Pablo.

🎉 ¡Enhorabuena, Pablo! Un reconocimiento más que merecido por llevar la ciencia a la acción y aportar soluciones reales para un futuro sostenible 🌍👏

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🧪💧 ¿Se pueden reutilizar las aguas residuales de una cervecera? 🍺➡🌿 Pablo Pérez Escudero, egresado en Biotecnología en la Universidad Pablo de Olavide, ha ganado el 2º Premio PepsiCo a la Sostenibilidad por su proyecto de revalorización de aguas residuales usando biomasa microalgal. Una idea brillante que no solo cuida el planeta, sino que también impulsa la innovación en el sector del gran consumo 🌍 “Estoy muy agradecido por este reconocimiento. Motiva mucho ver que el esfuerzo vale la pena”, nos cuenta Pablo. 🎉 ¡Enhorabuena, Pablo! Un reconocimiento más que merecido por llevar la ciencia a la acción y aportar soluciones reales para un futuro sostenible 🌍👏 #TalentoUPO #Biotecnología #PremiosPepsiCo #Sostenibilidad #Microalgas #CienciaQueInspira #LaOlavideEresTú #AlumniUPO
hace 4 días
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🏃‍♀️¡Últimos días para apuntarte a la IX Carrera Popular de la UPO! 🏃‍♂️

Este miércoles 23 de abril a las 15:00h se cierra el plazo de inscripción, ¡no te quedes sin tu dorsal!

📅 La Carrera se celebra este sábado 26 de abril a las 11:00h, en nuestro campus.

💛 Un evento deportivo y solidario a beneficio del proyecto ‘Tus kilómetros nos dan vida’ para apoyar la investigación del cáncer infantil.

👕 Con tu inscripción (6€) recibirás:

✔️ Camiseta técnica
✔️ Bolsa reutilizable
✔️ Dorsal con chip

📍 Recoge tu dorsal desde hoy hasta el jueves (10:30 a 13:30h) en el Servicio de Deportes (Edificio 9, planta baja).

✨ ¡Y si no puedes correr, colabora con el Dorsal 0!

📝 Inscripciones aquí:

👉 Link en la bio y en la story.

👉 o en gesconchip.es

¡Corre por una buena causa y vive el campus de otra forma! 🏅🌱

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🌿 Viernes Santo 

Mientras todo está en silencio, los conejitos aprovechan para desayunar tranquilos entre el césped y la calma.

Nos regalan una postal preciosa de esta mañana de primavera 🐇

¿Tú también has visto conejos por la UPO? 👀

¡Cuéntanos dónde!

#campusUPO #naturaleza
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